Genespire è una startup biotech fondata recentemente, a marzo 2020, come spin-off dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget), uno dei principali istituti di ricerca sulla terapia genica e cellulare al mondo, guidato dal pioniere della terapia genica Prof. Luigi Naldini. La Società è stata co-fondata dalla Fondazione Telethon e dall’Ospedale San Raffaele, insieme al Prof. Naldini e al Dr. Alessio Cantore. La società ha raccolto a fine aprile un investimento da 16 milioni di euro da Sofinnova Partners, una delle principali società europee di venture capital nel settore delle scienze della vita con sede a Parigi, Londra e Milano. Genespire si occupa di editing genetico, è focalizzata sullo sviluppo di terapie geniche innovative per pazienti affetti da malattie metaboliche ereditarie e ha la licenza per lo sfruttamento commerciale di una serie di terapie geniche sviluppate da SR-Tiget. “La nostra missione è sempre stata quella di sviluppare soluzioni innovative per le malattie genetiche”, ha detto il Prof. Naldini, co-fondatore di Genespire e direttore di SR-Tiget. “Questo finanziamento permette all’azienda di tradurre la nostra scienza innovativa e i nostri programmi di early stage in sviluppo clinico”. Il Dr. Faccio di Sofinnova Partners’ ha aggiunto: “Genespire è un investimento entusiasmante con tutti gli ingredienti chiave per il successo: Eminenti scienziati che hanno sviluppato la prima terapia genica ex-vivo sul mercato, dirigenti esperti portati attraverso la rete di Sofinnova Partners e le tecnologie che cambiano i giochi e che hanno il potenziale di influenzare la vita dei pazienti con malattie genetiche”. “Sono entusiasta di unirmi a Genespire e a tali eccezionali fondatori scientifici”, ha detto il dottor Berretta, Ceo. “Genespire è nata da decenni di esperienza nel campo della terapia genica, ed è posizionata in modo ottimale per far progredire le terapie innovative per i pazienti affetti da gravi malattie ereditarie”.
L’alleanza con il San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy
Naturalmente rimane forte il legame dello spin-off con il San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget). Le due realtà studieranno e svilupperanno insieme nuove terapie geniche per risolvere esigenze mediche insoddisfatte e sfruttare l’editing genico e le tecnologie vettoriali lentivirali sviluppate da SR-Tiget. Genespire ha ottenuto una licenza esclusiva globale per la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie geniche per le malattie metaboliche basate su vettori lentivirali liberi da alloantigeni e regolati da microRNA di SR-Tiget, che consentono una terapia genica stabile del fegato anche per malattie ad esordio precoce, che richiedono la somministrazione in giovane età. Genespire ha inoltre ottenuto licenze e opzioni esclusive per i risultati di un programma congiunto di ricerca e sviluppo con SR-Tiget nel campo delle cellule T e delle cellule staminali ematopoietiche per affrontare le malattie genetiche, in particolare le immunodeficienze primarie, sfruttando la tecnologia di editing genico ex vivo. SR-Tiget e Genespire collaboreranno prima di tutto per portare alla clinica una terapia genica autologa ex vivo con cellule T editate per la sindrome Iper IgM X-linked Hyper IgM (HIGM1), che diventa il prodotto candidato principale di Genespire. HIGM1 è causata da mutazioni ereditarie del gene del ligando CD40 (CD40L), con conseguente riduzione della risposta anticorpale e dell’immunità innata, il che significa che le persone hanno difficoltà a combattere le infezioni ed eventualmente a soccombere ad esse. L’obiettivo del trattamento è di correggere il gene difettoso attraverso la modificazione mirata del locus endogeno, mantenendo così la regolazione fisiologica del gene CD40L, con l’obiettivo di migliorare la risposta immunitaria dei pazienti. “Siamo entusiasti di esserci assicurati un percorso per portare avanti alcuni dei lavori di terapia genica pionieristici della SR-Tiget per aiutare gli individui affetti da gravi disturbi metabolici e immunodeficienza. – dice Luigi Naldini in una nota stampa – L’alleanza di SR-Tiget con Genespire fornirà i mezzi per progredire in modo efficace agli studi clinici, con una visione forte per sviluppare farmaci efficaci e sicuri pronti per l’accesso al mercato”. Fa eco Julia Berretta, amministratore delegato di Genespire, che ha commentato: “SR-Tiget porta un’eccezionale competenza e una significativa esperienza nello sviluppo di terapie geniche dalla ricerca al paziente. Crediamo che la nostra forte partnership con SR-Tiget, guidata da esperti riconosciuti a livello internazionale, il Prof. Luigi Naldini e il Dr. Alessio Cantore, sarà fondamentale per Genespire per realizzare il suo obiettivo di tradurre la scienza pionieristica in soluzioni terapeutiche innovative per i pazienti”. [Cover image by National Cancer Institute on Unsplash]
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