AAVantgarde Bi0, startup biotech italiana che possiede due piattaforme di vettori virali adeno-associati (AAV) per trasferire geni di grandi dimensioni, fa sapere di avere chiuso un finanziamento serie A da 61 milioni di euro. Il finanziamento è guidato congiuntamente dalle società di investimento statunitense Atlas Venture ed europea Forbion, con la partecipazione di Longwood Fund e dell’investitore fondatore della società, Sofinnova Partners, attraverso il suo fondo Sofinnova Telethon Fund. A corollario del finanziamento, Jason Rhodes di Atlas Venture, Dmitrij Hristodorov di Forbion e David Steinberg di Longwood Fund entreranno a far parte del consiglio di amministrazione di AAVantgarde. AAVantgarde dispone di due piattaforme per trasferire geni di grandi dimensioni basate su AAV: una che sfrutta la ricombinazione a livello del DNA, denominata doppio ibrido, e una di trans-splicing proteico, denominata AAV inteine. L’azienda sta validando le piattaforme in due patologie: la retinite pigmentosa associata alla sindrome di Usher di tipo 1 B (Usher1B), utilizzando il doppio ibrido, e la malattia di Stargardt, utilizzando AAV inteine. Il nuovo finanziamento servirà a finanziare il completamento di uno studio proof of concept (POC) su volontari affetti da Usher1B e per l’ulteriore sviluppo del programma AAV inteine verso la fase clinica per la malattia di Stargardt.
Terapie per gli occhi
La startup intende inoltre perseguire programmi che vadano oltre le indicazioni oftalmologiche. “Questo finanziamento rappresenta un momento fondamentale nel nostro percorso per aiutare pazienti affetti da malattie al momento incurabili. Siamo entusiasti di lavorare sia con i nuovi investitori che con l’investitore fondatore per far progredire le nostre piattaforme e la nostra pipeline – dichiara in una nota Natalia Misciattelli, amministratore delegato di AAVantgarde -. Il completamento di questo round di finanziamento con un gruppo di investitori di così alto livello nel settore delle scienze della vita è un riconoscimento dell’importanza e unicità della tecnologia di AAVantgarde, che sarà inizialmente utilizzata per aiutare i pazienti che soffrono gli impatti debilitanti della cecità associata alla sindrome di Usher1B e alla malattia di Stargardt”. “In passato la terapia genica con AAV è stata limitata dalla capacità dei vettori di trasferire geni di grosse dimensioni, limite oggi superato grazie alle piattaforme di AAVantgarde che potranno essere applicate a molte aree terapeutiche”, dice Jason Rhodes di Atlas Venture . “AAVantgarde ha una missione precisa: fornire terapie geniche di nuova generazione a pazienti con malattie debilitanti e con limitate opzioni teraupetiche aprendo così la possibilità di migliorare la vista di pazienti affetti da malattie retiniche ereditarie come la sindrome di Usher1B o la malattia di Stargardt – aggiunge Dmitrij Hristodorov di Forbion -. Siamo entusiasti dell’opportunità di collaborare e sostenere un team così dedicato e con una comprovata esperienza nel settore.” (Foto di Christian Lue su Unsplash )
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